先天性白血病一般治疗

低增生性急性白血病西医治疗

　　一、治疗：

　　CL的治疗与一般类型的急性白血病的治疗相似，总的治疗原则是在排除CL的自发缓解的现象后，应采取强烈联合化疗，有条件者可行异基因骨髓移植。鉴于CL是一个罕见类型的白血病，多以个例报道的形式出现，系统治疗研究并不多见，因此无法形成一个标准方案。

1.先天性ALL：

可采用长春新碱(VCR)、阿糖胞苷(Ara-C)、环磷酰胺(CTX)、泼尼松(强的松)、甲氨蝶呤(MTX)、柔红霉素(DNR)、门冬酰胺酶(L-ASP)、巯嘌呤(6-MP)、硫鸟嘌呤(6-TG)等药物治疗，诱导方案可用VP、VDP或VDCP等组合，维持治疗多用巯嘌呤(6-MP)、硫鸟嘌呤(6-TG)、甲氨蝶呤(MTX)等，中枢神经白血病的预防用甲氨蝶呤(MTX)、阿糖胞苷(Ara-C)鞘注，一般不采用放疗。

　　2.先天性AML治疗：

多采用柔红霉素(DNR)、阿糖胞苷(Ara-C)、依托泊苷(VP-16)、HHT、米托蒽醌(MTZ)、替尼泊苷(VM-26)、硫鸟嘌呤(6-TG)等药物，诱导治疗以DA(T)或HA(T)方案，巩固强化治疗用MA、EA方案等，维持治疗可用长春新碱(VCR)、甲氨蝶呤(MTX)、阿糖胞苷(Ara-C)、硫鸟嘌呤(6-TG)、泼尼松(Pred)等，选择allo-BMT可延长患者生存期。

　　3.强烈联合化疗：

可明显改善AML疗效FeRNAndez综述29例先天性AML，20例接受不同的治疗方案，10例获CR，2例死于药物毒性，8例死于白血病耐药，完全缓解(CR)率为50%，该作者报道的一例伴t(5;11)(q31;q23)的先天性AML-M5型，应用强烈联合化疗1个月内获CR，6个月时结束化疗，完全缓解持续17个月。周雅德综合分析国内28例CL，仅4例化疗2周以上，无一例达CR，最长存活13个月。

　　4.加强支持治疗：

是改善预后的重要手段，通过输血、抗感染治疗可减少并发症死亡率。

　　CL的自发缓解，CL的自发缓解是一种罕见的现象，至今已有13例报道，James报道3例患儿并综合其他9例报道发现所有患儿发病均在新生儿期，白血病类型为AML，以M5型居多(8/12)，发病时染色体分析多数显示正常核型(10/12)，只有2例为t(8;16)和t(5;6)易位。发病至自发缓解的时间由数天至数月不等(3天～5.5个月，中位时间4周)。6例存活至随访期无复发，存活时间10个月至16年，中位时间3年。另4例患儿经历1～2次复发后仍处缓解期，其中2例接受骨髓移植，生存时间为5.8～16年，中位时间8年。其他2例分别在白血病发病后3个月及9个月死亡。中位自发缓解期为2年。出现自发缓解这一现象的机制未明，James推测可能是由于发病时患儿体内的肿瘤负荷相对较低，随着患儿免疫系统的不断健全而行使免疫监视的功能，消灭了体内的白血病细胞。另外，发病时所观察到的白血病细胞仅为来源于异常的多能干细胞演化而来的髓系克隆，这些克隆缺乏无限自我更新的能力而自我消亡，但恶性的多能干细胞却保留下来，以致导致患者在晚期复发。

　　针对自发缓解这一特有的难以预料的临床现象，近年来的一些学者认为对于CL患儿，除非已发现如11q23异常特征性染色体改变，不应急于进行早期强烈化疗，而应采取保守治疗，加强支持治疗，如出现病情进展再行化疗，并不影响总的生存期。由于自发缓解的患儿常有复发，因此长期密切随访非常重要，采取及时治疗仍可达到长期生存的目的。

　　二、预后：

　　1.t(4;11)t(1;4;11)及IgH、CJ基因扩增，重排者预后不良。t(11;19)治疗反应较好。