小儿特发性肺含铁血黄素沉着症一般治疗

　　一、治疗

　　仔细寻找可能致病的原因或诱因，如对牛奶过敏，对食物或化学物质过敏，合并心肌炎、肾炎等仍属首要。症状治疗大致有以下几方面。

　　1.急性发作期 由于大量肺出血，患儿出现呼吸困难及血红蛋白急剧下降时应卧床休息，间歇正压供氧，严重贫血者可少量多次输新鲜血。肾上腺皮质激素在急性期控制症状的疗效已较肯定，为目前最常用的疗法，可用氢化可的松5～10mg/(kg·d)静滴(重症患者除静滴液体外，不宜给口服食物或药物)，危重期过后，可口服泼尼松(强的松)2mg/(kg·d)，症状完全缓解(2～3周)后上述剂量渐减至最低维持量，以能控制症状为标准，维持时间一般为3～6个月。症状较重，X线病变未静止及减药过程中有反复的病人，疗程应延长至1年，甚或2年。停药过早易出现复发。但长期用药亦非良策，故停药应缓慢而慎重，并继续严密观察。激素治疗无效者可试用其他免疫抑制药物，如硫唑嘌呤(azathioprine)，从1.2～2mg/(kg·d)增加到3～5mg/(kg·d)，常与肾上腺皮质激素合用，继续用药至临床及实验室所见已大致正常后，适量维持约1年。亦可试用环磷酰胺、胸腺素、苯丁酸氮芥(瘤可宁)、氯喹或活血化瘀中药(三棱、莪术静滴)，疗效尚待长期观察。对发病年龄较小的婴儿以及并发变态反应性疾病如湿疹、喘息性支气管炎的患儿，应考虑并有牛奶或其他食物过敏的可能，最好停用牛奶及其制品2～3个月，代以豆浆等代乳品，有时可获良好效果。对重型Goodpasture综合征或个别单纯型重患，亦可考虑用部分置换血浆疗法，以期改变病人免疫状态。如药物无效，又有明显溶血反应、脾功能亢进或血小板减少者，少数病例可考虑脾切除术。也有文献认为常规脾切除术有较好疗效，北京儿童医院经长期观察结果并不支持此种建议，因曾见术后数月内又出现急性发作者，脾切除术还可导致进一步出血倾向及免疫功能低下，以致死于肺出血或合并感染，故应慎重考虑其适应证。

　　2.慢性反复发作期的治疗 除用小量肾上腺皮质激素做维持治疗外，可试用中药(活血化瘀及促进免疫功能的方剂) 及祛铁药物可用去铁胺(又称去铁敏，deferoxamine，desferrioxamine)每天1.6g，分3次肌注，可使24h尿的铁排出量显著增加，缺铁性贫血也有改善的可能。北京儿童医院用除铁灵(desferal)20～40mg/(kg·d)，静滴10～12h，取得较好效果。但国外文献对此类药物则评价不一。

　　3.静止期的治疗 病变静止时或症状大部消失后，应重视日常肺功能锻炼，并注意生活护理。

　　二、预后

　　北京儿童医院近期追踪到的172例中，死亡62例(占36%)，多于发病后2年内死亡，以70年代以前的病例居多。一般多死于反复性肺部大量出血或呼吸衰竭。存活112例(64%)，其中一例现已19岁的病人，曾先后住院12次，至今仍口服地塞米松0.25mg，1周2次维持，留有桶状胸杵状指等。存活超过5年者有72例(占存活者的64.2%)，其中停药3年以上者有31例，生活已同正常儿童。决定预后的关键在于尽早控制急性发作，减少复发次数。应寻找每个患者的肾上腺皮质激素最小有效量，减少激素并发症，并找出合适的停药时机，切不可草率停药方能减轻肺纤维化过程。Goodpasture综合征患者病死率较其他的特发性患儿为高，死因可能为肾功衰竭或肺内大出血。从北京儿童医院大宗病例的长期观察看来，此病虽无特效疗法，但预后仍较有希望。如能加强随诊、减少呼吸道并发症，避免一切可能致敏的食物和环境，则疗效还会更好。